γ-氨基丁酸
1 促睡眠作用
睡眠行为由基底前脑、丘脑和脑干中的不同神经元核团调控，而GABA作为一种抑制性神经递质，在调控中枢神经系统神经元兴奋和抑制的平衡中起着关键作用，其三种受体（GABAA、GABAB和GABAC）上的变构位点可以高精度地调节大脑相关区域中神经元的抑制水平，这些位点同时也是催眠药物的分子靶点。研究表明，外源摄入的GABA可以进入血液，人体口服GABA 30 min后血液中的GABA即达到最高水平，但有关GABA能否穿透血脑屏障仍是一个具有争议的问题，目前没有直接证据表明GABA可在人体中穿透血脑屏障并对大脑产生作用。但GABA可通过肠-脑轴中迷走神经途径对中枢神经系统中的GABA含量水平及受体表达产生影响，小鼠口服GABA后，其GABA能神经递质的mRNA和蛋白质表达水平明显上调，特别是肠道和大脑，GABAA水平分别提高7倍和5倍。除此之外，GABA还能通过神经内分泌途径、免疫途径等肠-脑轴双向交流途径改善睡眠。有关外源摄入GABA发挥促睡眠作用的研究也多有报道，口服短乳杆菌发酵产生的γ-氨基丁酸（100 mg/kg）能使小鼠入睡时间缩短32.2 %，睡眠时长延长59 %；在咖啡因诱导的失眠条件下，可以增加大鼠非快速眼动睡眠时间（NREM）。此外，口服GABA也可以影响人体睡眠的早期阶段，显著缩短睡眠潜伏期，增加非快速眼动睡眠时间。
2 抗焦虑、抗抑郁
病理生理学认为与焦虑症和抑郁症的产生与GABA中枢神经系统的功能紊乱有显著关联，抑郁症患者的血浆、脑脊液以及枕叶皮层中GABA浓度低于正常人群，而经电惊厥疗法（ECT）治疗后，相关部位GABA浓度有所增加也证实了这一点。参与调控焦虑的神经回路主要是由GABA能中间神经元组成的抑制性网络，神经元的抑制水平受到GABAA受体上的异生作用位点的调控，这些特异性结合位点也是通常作为抗惊厥、抗焦虑和抗抑郁药物的分子靶点。而GABA能通过与GABAA受体结合而打开特定氯离子通道以及导致神经元的超极化和分路抑制，使神经元处于保护性抑制状态，阻止与焦虑相关的信号抵达大脑指示中枢。此外，GABA对焦虑/抑郁的调控也涉及神经内分泌系统，口服低剂量（0.75 mg/g/d）或高剂量（1.5 mg/g/d）酪蛋白水解物和GABA复合物可上调小鼠下丘脑-垂体-肾上腺（HPA）轴的激素分泌，缓解海马体CA3区域的组织病变，显著改善小鼠焦虑/抑郁行为。尽管目前的研究显示GABA具有很好的改善焦虑和抑郁症状的效果，仅食用富含GABA的淡豆豉即可使小鼠快感缺失、行为绝望等抑郁症状得到改善，但关于其在体内复杂的作用机制、药代动力学、最佳给药方案和临床效果等相关研究仍有待深入探讨。
3 降血糖
GABA在其他外周组织中也有分布，如肾上腺髓质、胰腺和子宫等。胰腺β细胞所产生的GABA是胰腺激素释放的功能性调节剂，可引起胰腺α细胞超极化和β细胞的去极化，从而抑制胰高血糖素和促进胰岛素的分泌来调节血糖。同时，GABA受体的激活可以抑制免疫激活和巨噬细胞炎症细胞因子的分泌，调节葡萄糖稳态、减少糖尿病并发症的发生。此外，胰腺等外周器官对葡萄糖的调节活动受到中枢神经系统的协调，通过自主神经系统调控包括GABA在内的神经递质和神经肽的释放来控制激素分泌、糖原合成和代谢。GABA给药（1.5 g/kg/d）可通过影响Ⅱ型糖尿病大鼠及其后代的胰岛素信号传导和糖异生途径来降低胰岛素抵抗（IR）。除此之外，负载了GABA的壳聚糖纳米颗粒也可通过保护胰腺β细胞改善链脲佐菌素诱导的糖尿病小鼠的血糖指数。临床数据同样显示口服GABA可改善健康受试者的胰岛素和C肽水平，静脉注射GABA也可以降低糖尿病患者的血糖，但不能降低正常受试者的血糖，同时，由于GABA可在机体内代谢分解，具有较高的安全性，在目前许多降糖药物易引发低血糖、过敏反应或其他不良反应的情况下，GABA作为新型降糖药在预防和治疗糖尿病方面具有极大的潜力。
4 降血压
中枢神经系统在调节心血管稳态中发挥重要作用，主要涉及下丘脑室旁核（PVN）、延髓头端腹外侧区（RVLM）、延髓孤束核（NTS）和延髓尾端腹外侧区（CVLM）等。延髓孤束核（NTS）是压力感受器传入纤维的一个终止位点，压力感受器介导的孤束核神经元的激活可进一步激活延髓头端腹外侧区的GABA能神经元释放大量GABA，最终导致交感神经传出减少，血压降低。在下丘脑室旁核和延髓头端腹外侧区中注射GABAA受体拮抗剂可引发不同程度的交感神经兴奋的研究结果也证实了这一点。大量研究表明GABA具有良好的降血压效果，对大鼠十二指肠内给予GABA（0.3-300 mg/kg）在30-50 min内能够引起剂量依赖性的血压降低；轻度高血压成年患者补充适量GABA也可降低血压，且没有出现身体不适的状况。食用高GABA含量的食物同样可以达到降压效果，自发性高血压大鼠口服富含GABA的酸奶（0.1 mg GABA/kg）8 h后收缩压降低65.22 mmHg，这种通过日常饮食摄入富含GABA的食物来调节血压的方法或可为预防高血压提供新途径。
5 其他生理功能
GABA对提高脑部活力也有具有明显作用，如改善记忆和认知功能，海马体神经元突触间隙释放的GABA通过激活GABA受体并介导强直抑制性传导来调节记忆和神经兴奋性疾病；刺激GABA能神经元也可以改善阿尔茨海默症小鼠大脑局部场电位节律和记忆的形成；此外，口服GABA能够上调小鼠海马体中与记忆功能相关的基因的表达从而对大脑功能产生影响]。GABA与可卡因成瘾行为也有密切关联，当特异性减少对中脑腹侧被盖区（VTA）GABA能神经元的强直性抑制可以减弱成瘾行为效应，以及作为潜在的癫痫治疗药物。值得一提的是，最近的研究结果突破了一直以来认为的GABA作为神经递质发挥作用的思维，GABA通过介导β-catenin的激活来刺激肿瘤细胞的增殖，并抑制CD8 T细胞的瘤内浸润，这或可在药理学上靶向逆转肿瘤免疫抑制，成为癌症治疗的新靶点。